無奸不商?約翰霍普金斯學者控訴藥廠鑽罕見疾病藥物法案漏洞
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無奸不商?約翰霍普金斯學者控訴藥廠鑽罕見疾病藥物法案漏洞

2015 年 12 月 14 日


根據世界衛生組織(WHO)的定義,罕見疾病為患病人數佔總人口的0.65‰~1‰的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況,對罕見疾病的認定標準存在一定的差異。例如,美國將罕見疾病定義為每年患病人數少於20萬人(或發病人口比例小於1/1500)的疾病。由於發病人數較少,長期以來罕見疾病藥物的發展一直非常緩慢。有鑑於此,美國在最近幾年推出了罕見疾病藥物研發法案,賦予了開發罕見疾病藥物公司一系列特權,希望藉此來激勵罕見疾病藥物的開發。

事實上,這一激勵的確起到了非常好的療效。許多專門開發罕見疾病藥物的公司如雨後春筍一般建立起來。然而,最近一項來自約翰霍普金斯大學醫學院的研究報告卻認為這一法案有可能正在被一些罕見疾病開發者利用,導致了許多藥物價格飛漲。

罕見疾病藥物法案漏洞
圖片來源:生物谷

這項發表在American Journal of Clinical Oncology雜誌上的報告認為,許多罕見疾病藥物研發者在獲得了罕見疾病藥物認證之後就會迅速擴大這一藥物的適應症範圍,最終這一藥物的使用者比原本的範圍大了許多。這也使得公司在享受了各種優惠後又進一步將藥物銷售額增長至數億美元之多。

研究人員在報告中指出目前世界上最暢銷的十種藥物中有七種都曾獲得了罕見疾病藥物認證。它們分別是AbbVie的Humira,羅氏的Rituxan、Avastin和Herceptin,強生的Remicade,Celgene的Revlimid以及AstraZeneca的Crestor。其中Crestor在2014年剛剛獲得罕見疾病藥物認證,而六個月後這一藥物就被應用於更廣泛的疾病適應症。

文章的作者之一Michael Daniel認為這一行為不僅導致藥物價格飛漲更是一種不道德的行為。以羅氏旗下Genentech的Rituxan為例,儘管這一藥物被批准用於罕見疾病B細胞非何傑金氏淋巴瘤,但是在臨床中這種藥物被更廣泛的應用於風濕性關節炎等一系列自體免疫疾病的治療中,這也使得這種藥物每年將為羅氏公司帶來37億美元的進帳。此外,Celgene公司的Revlimid被批准用於罕見血液病的一線用藥,但是其在許多其他血液疾病如慢性白血病中被列為二線用藥,變相增加了其適應症。

約翰霍普金斯學者控訴藥廠鑽罕見疾病藥物法案漏洞

報告認為這一行為導致了罕見疾病藥物的價格連年推高。據統計,2014年有41%的藥物獲得了FDA的罕見疾病藥物認證。而另一方面罕見疾病藥物價格以每年11%的比率升高,幾乎是其他處方藥物增速的2倍之多,其市場的規模也將從今年的1070億美元增長到2020年的1760億美元之多。

不過,並不是所有人都贊同這一報告的觀點。一些產業方面人士則認為擴大罕見疾病藥物的適應症範圍擴大了臨床上醫生和患者的選擇範圍,有利於醫藥產業的進步。

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