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產業
NASDAQ 上市的醫藥企業一般分為兩類，一是大型製藥企業，他們的股價與業績相關，主要靠財務模型分析，當然也看消息了；另一類是小型新藥研發企業，沒有業績，只有在研究新藥品種，財務模型在這裡基本沒有用武之地，股價和 FDA 審評結果直接相關，股價也像過山車大起大落。
投資小型新藥研發企業風險大，我們在考慮具體品種成功率的時候，瞭解一下此類疾病總體審評通過率是非常重要的。類似於考慮個股股價時，參考一下指數。
首先來看不考慮疾病種類，先看新藥研發成功率
由此我們可以得出幾點結論：
- 二期臨床實驗有最低的成功率。二期臨床實驗檢驗有效性，涉及到藥物最核心的屬性，考慮到三期臨床實驗昂貴的價格，製藥公司一般都會很謹慎的推進。
- 一期臨床實驗成功進入二期的機率還是很高的。一般來說一期臨床實驗研究毒性和藥物代謝動力學數據。藥物代謝動力學數據不理想的新藥很多，但研發人員一般不會容忍辛苦的研究成果，在早期臨床階段被否定。
- 經過二期臨床實驗檢驗過的有效性，在三期臨床實驗擴大了患者規模的情況下，失敗的機率也是不低的
- 三期臨床實驗沒有問題，資料提交到 FDA 被批准的機率還是高的。一般 FDA 批准一個新藥，製藥企業股價會有一輪大漲，抓住這輪大漲理論說來，不算很飄渺。
具體到疾病種類，新藥成功率差異還是蠻大的
我們得到結論：成功率排在最後的四類藥物 (神經疾病、心血管疾病、精神類疾病和癌症) 拉低了整體平均值，它們偏偏是是新藥研發的最重要的幾個領域。熱門領域開展的新藥項目數量多，成功率卻不怎麼樂觀。
我們再來看癌症這個門類，新藥項目成功率的差異
- 將癌症簡單分為實體瘤和血液癌症
血液癌症新藥項目的成功率遠高於實體瘤，簡單說來做血液癌症新藥開發的公司成功要高一倍。
- 具體到各個癌症分類的成功率
胰腺癌新藥的研發成功率最低，史蒂芬·賈伯斯 (Steve Jobs) 就是死於胰腺癌，胰腺癌目前來說還是沒有太好的治療手段，卵巢癌和胃癌成功率也不理想。各種血液型癌症成功率不低。
透過一些生化指標將病人分類治療的新藥項目 (精準醫療) 的成功率呢？
精準醫療是目前最火的醫療概念，對病人透過一些生化指標進行分類，完成個性化治療，各個臨床階段成功率都有所提高，幾個階段積累下來，成功率提高了 3 倍。這裡值得注意的是，癌症新藥成功率本來極低，提高三倍成功率也只有 25.9%。一些持有精準醫療概念的製藥企業一般不會告訴你這個殘酷的事實。
將藥物進行分類，各類藥物的研發成功率
我們將藥物分為新分子實體 (NME) ，非新分子實體 (Non-NME) 和生物藥 (biologic) 。新分子實體指全新結構的小分子藥物；非新分子實體指藥物的結構不是全新的，在已有結構的藥物基礎上改變酸根、改變晶型，或者改變劑型，如脂質體、納米製劑等。
生物藥，例如單克隆抗體等，目前是藥物研發的大熱門。在新分子實體上修修補補的非新分子實體成功率特別高，生物藥研發成功率高於新分子實體，也難怪有生物藥取代小分子藥物的呼聲。
以上數據選取了 2006 年到 2015 年所有進入臨床階段的新藥項目，這些數據也和這個階段的時代背景有關，FDA 在這個階段執行了更加嚴格的新藥審批標準。
參考文獻：BIO 公司《Clinical Development Success Rates 2006-2015》
《雪球》授權轉載
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